*仅供医学专科东谈主士阅读参考

补体C5遏制新笔据，解锁高行径性gMG融合新可能。

重症肌无力（MG）是一种得到性神经-肌肉究诘传递羁系的本人免疫性疾病，以波动性肌无力和易疲顿为典型临床特征。高行径性gMG当作一种严重、进展飞快的特殊临床亚型，具有疾病进展快、症状重、老例融合（糖皮质激素、非激素免疫遏制剂等）冒昧率低的特色，患者常因症状捏续恶化或突发MC靠近生命风险[1]，成为MG临床实施中的挑战之一。

补体C5遏制剂可通过遏制C5裂解，从下流阻断补体通路激活，保护伞经肌肉究诘，为高行径性gMG提供了精确融合的可能。为此，中国医科大学附庸第一病院朱瑞霞教养团队牵头开展了一项多中心、回来性队伍研究，评估了依库珠单抗在高行径性AChR抗体阳性gMG中国患者的灵验性与安全性，旨在为原土临床实施提供更具针对性的融合依据。该研究当作本年依库珠单抗中国循证笔据系列的开篇之作，于2026年1月发布于ImmunoTargets and Therapy，丰富了补体遏制剂在更多MG亚型东谈主群中的欺诈数据，有望鼓励中国gMG诊疗干预“精确靶向、早期干扰” 的新阶段。

聚焦高行径性gMG患者，

涵盖不同难治类型

本研究前瞻性汇集了中国医科大学第一附庸病院、中国医科大学盛京病院、鞍山市中心病院和铁岭市中心病院4家病院的MG患者数据：

纳入圭臬为：年级≥18岁、高度行径性gMG、血清抗AChR抗体阳性，统共参与者均接纳依库珠单抗融团结完成24周随访。

不雅察计算：患者前四次每周静脉输注900mg，随后每两周输注1200mg至第12周，12周后根据症状调整融合决策，在基线考中1、2、3、4、6、8、12和24周接纳随访，评估MG-ADL评分、QMG评分、泼尼松剂量和MG干扰后气象（PIS），根据MG-PIS患者被分为最小症状抒发（MSE，MG-ADL评分≤1分）、改善、无变化和恶化加剧4种情况，同期监测血清CH50、sC5b-9等补体生物符号物及CD4+T细胞亚群和B细胞比例变化，全面评估疗效与安全性。

最终研究纳入33例高度行径性gMG患者（男女比例18：15），基线特征如下：

疾病亚型散播：19例（57.58%）为胸腺瘤相干MG（TAMG），其中39.39%接纳过胸腺切除术，13例（39.39%）为晚发型MG（LOMG，发病年级≥50岁），1例（3.03%）为早发型MG（EOMG，发病年级＜50岁）；

疾病严重度及基线功能气象：MGFA Ⅲ级42.42%、Ⅳ级45.45%、Ⅴ级12.12%，MG-ADL评分平均11.94±4.15分，QMG评分平均18.73±6.29分；

既往融合史：84.85%患者曾接纳糖皮质激素融合，69.70%使用过非激素免疫遏制剂（NSIST），45.45%接纳过IVIG/PE融合，51.52%使用过其他靶向药物，17例患者由艾加莫德调遣至依库珠单抗。

快速起效，超六成达MSE，

不同亚组冒昧率均超90%

完成24周随访评估后，研究恶果揭示了依库珠单抗在高行径性AChR+gMG患者中的融合发达，其疗效笼罩举座症状、亚型东谈主群、要道肌群等多个维度，同期展现出显耀的激素轻佻效应与爽脆的安全性[2]。

举座疗效：快速起效，冒昧率高

快速起效：96.9%（32/33）的患者在2.34±2.56周内罢了临床荒谬旨改善，症状缓解飞快，融合12周后，40%的患者罢了MSE，78.7%的患者罢了MG-ADL冒昧（MG-ADL冒昧界说为MG-ADL改善幅度≥3分且捏续至少4周）；

正经改善：从基线至24 周，MG-ADL评分平均下跌9.15±4.16分，米兰体育官方网站QMG评分平均下跌14.1±6.67分，疗效捏续正经无反弹；

图1 24周随访本领患者MG-ADL及QMG评分平平分变化

达标率高：24周时61%患者达到MSE气象，无患者出现病情恶化加剧。

图2 24周随访本领患者MG-PIS变化

不同亚组与肌群疗效：全笼罩获益，重心肌群改善显耀

肌群改善：根据QMG评分，统共肌群（眼部、球部、呼吸肌、肢体肌群）自初度给药至终末随访时均获显耀、捏续改善，其中眼肌评分改善幅度达65.52%、延髓肌评分改善幅度48.91%；

亚型冒昧：LOMG亚组12周MG-ADL冒昧率达85%，为冒昧率最高亚组；TAMG亚组24周MG-ADL冒昧率94.7%，其中9名患者（47.37%）从艾加莫德调遣至依库珠单抗；

图3 24周随访本领罢了MG- ADL冒昧圭臬的患者比例

MC救治：4例肌无力危象（MC）患者均到手脱离机械通气，平均脱机时间6.33±3.21天，且24周时均达到MSE气象。

显耀减少激素用量，更多患者达到低剂量督察气象

接纳依库珠单抗融合后，患者平均泼尼松剂量从基线的30.45±21.19mg/d降至第24周的17.61±16.84mg/d，平均剂量减少了12.84±20.36mg/d，24周时泼尼松剂量为5~10 mg/d的患者比例较基线增多，关于长久受激素反作用困扰的MG患者至关紧迫。

图4 24周随访本领使用不同激素剂量的患者比例

补体生物符号物下跌，免疫细胞比例保捏正经

在补体生物符号物方面，CH50水平从47.19±5.81U/mL降至13.1±2.5U/mL，sC5b-9水平从275.73±49.26ng/mL降至第12周的216.54±53.63ng/mL。在免疫细胞方面，与基线比较，Th1、Th2、Th17、Tfh和Treg CD4+T细胞亚群的比例及B细胞在第12周时无显耀变化。

安全性、耐受性爽脆，无严重不良事件

在安全性方面，开云app统共患者均提前接种了脑膜炎疫苗，无患者发生脑膜炎球菌感染。不良反应较轻，无患者停用依库珠单抗。

早期干扰获益显耀，

助力高行径性gMG尽早达标

上述研究标明，依库珠单抗融合高行径性 AChR+gMG起效快、疗效捏久，可显耀减少激素使用剂量，TAMG、LOMG等不同亚型及MC患者均能从融合中获益，且安全性爽脆，这与其特有且精确的作用机制密切相干。

早期干扰成心于症状截止，助力MG尽早达标

本研究领略96.9%患者得到临床改善，患者MG-ADL下跌幅度及冒昧率均晋升REGAIN等中枢临床稽察，关于高疾病行径度（MGFA Ⅲ–Ⅳ级）的初诊AChR+ gMG患者，在症状截止、功能改善并减少免疫遏制剂职守方面展现出显然获益。这与本研究中纳入患者的病程更短（REGAIN 9.9年 vs 本研究中2.3年）、更早驱动依库珠单抗筹办，究其机制，补体激活在早期NMJ毁伤中起中枢作用，且在急性、严重的NMJ毁伤中作用尤为越过，而依库珠单抗可从下流最径直格式阻断末端补体激活来保护NMJ无缺性。2025年国内发布的MG诊疗指南明确建议现时MG融合主义为达到MSE，即MG-ADL评分为0分或1分[1]，基于本研究恶果，关于病程短的高行径性MG患者，早期欺诈依库珠单抗进行干扰可更好地截止症状并促进功能还原，有助于匡助这类患者尽早达标。

快速改善各肌群症状

本研究领略，依库珠单抗对统共肌群（眼部、球部、呼吸肌和肢体肌群）症状自初度给药并捏续到终末随访均有显耀改善。其中以眼肌和延髓肌冒昧最好，融合一周后即可不雅察到眼部症状的快速改善，还可灵验促进延髓及呼吸肌力还原，匡助MC患者快速脱离机械通气（平均约6.33天），教导其尤其适用于需要快速截止眼肌症状和团结延髓/呼吸功能羁系重症患者的抢救融合。

TAMG患者的优选融合

本研究领略，即使是其他靶向融合反应欠安或波动的TAMG患者，调遣至依库珠单抗后仍能得到高冒昧率，教导依库珠单抗可当作TAMG的顺应融合选拔。这主若是由于TAMG患者可能存在更激烈的补体激活（如sC5b-9水平更高），其病理机制与胸腺瘤微环境导致的稀奇免疫激活风雅相干，补体级联反应在其中饰演中枢脚色。

老年患者适用

本研究领略，融合12周时统共患者亚组中LOMG患者的MG-ADL冒昧率最高（85%），MG-ADL和QMG评分均显耀下跌，教导LOMG患者是依库珠单抗融合的“上风东谈主群”。LOMG患者团结高血压、糖尿病、高脂血症和脑血管疾病的概率更高，对激素和传统免疫遏制剂耐受性差。依库珠单抗的精确机制幸免了浅显的免疫遏制，在灵验截止病情的同期不加剧原有团结症，且能灵验减少激素剂量，为这类患者提供了更安全的融合选拔。

补体生物符号物用于疗效评估

本研究中对补体生物符号物的动态监测为依库珠单抗这类补体遏制剂的疗效评估进行了初步不雅察：融合本领CH50水平显耀、捏续下跌，印证了补体结尾通路被灵验遏制，而sC5b-9水平下跌则直不雅响应了膜膺惩复合物酿成减少，与临床症状的改善相呼应。

群众点评

朱瑞霞教养

该项多中心回来性队伍研究，为我国高行径性AChR+gMG的诊疗提供了高质地的原土循证笔据，具有紧迫的临床意旨与学术价值。研究纳入了TAMG、LOMG、MC等不同疾病亚型以及不同疾病严重气象的东谈主群，笼罩了临床中融合难度大的患者群体，其恶果具有浅显适用性与参考价值。

从研究恶果来看，补体C5遏制剂展现出“快速起效、捏久冒昧、安全耐受”的融合特色，不仅能快速、显耀改善患者的盛开功能与日常生涯才智，还能灵验减少激素用量，适配不同亚型、不同庚级层患者的融合需求。值得关心的是，研究强调了“早期干扰”在高行径性gMG中的紧迫性，在神经肌肉究诘发生弗成逆毁伤前驱动靶向补体遏制，可能罢了更优的功能还原，罢了尽早达标，尤其在发病年级≥50岁的LOMG患者中展现出极高的适配性与显耀获益，为老年高行径性gMG患者的靶向融合提供了坚实的临床数据支捏与明确的融合标的。

综上，本研究不仅考证了依库珠单抗在中国高行径性gMG患者中的临床价值，更为临床实施提供了明确的决策依据：关于高疾病行径度、以眼肌/延髓肌受累为中枢发达、伴有胸腺瘤或乐龄团结症多的难治性AChR+gMG患者，应积极研究早期使用补体C5遏制剂，以助力罢了症状缓解、尽早达标与更安全的长久预后，最终改善患者的生涯质地。

群众简历

朱瑞霞教养

中国医科大学附庸第一病院神经内科，教养，主任大夫，硕士生导师；

沈阳市拔尖东谈主才；

辽宁省神经肌肉定约副组长

中国大夫协会神经肌肉病学组委员

中国卒中学会血管性领悟羁系分会委员；

中国老年医学会神经医学分会委员；

汇集公益平台科普群众，参编东谈主卫健康学问库；

主捏国度当然科学基金基金一项及省当然科学基金二项；

发表英文著述多篇，累计影响因子150多分；

{jz:field.toptypename/}

主要擅长重症肌无力的会诊及融合。

参考文件：

[1]中华医学会精神病学分会神经免疫学组 . 中国重症肌无力会诊和融合指南（2025版）[J]. 中华神经科杂志， 2025， 58(7): 721-741.

[2]Ma T， Liu Y， Zhu R， et al. Effectiveness and Safety of Eculizumab in Highly Active AChR+gMG and Its Therapeutic Response in Different Subtypes of gMG[J]. Immunotargets Ther. 2026;15:1-11.

疫苗声明：

统共使用依库珠单抗的患者必须接种四价脑膜炎疫苗（ACYW135），在有条款的情况下接种B型疫苗，详实请见依库珠单抗打针液诠释书【属目事项】。

*“医学界”悉力所发表本体专科、可靠，但不合本体的准确性作念出原意；请相干各方在经受或以此当作决策依据时另行核查。